درمان دیستروفی عضلانی با روش جدید ژن درمانی
محققان دانشگاه کارولینای شمالی نشان داده اند که برش و چسباندن ویروس های متفاوت به هم برای ایجاد یک ناقل نهایی برای ژن درمانی، بی خطر است.
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در فاز یک مطالعات بالینی، محققان هیچگونه عوارض جانبی دراستفاده از ویروس chimeric برای رساندن ژن های جایگزین به پروتئین ماهیچه ای در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی مشاهده نکردند.
دکتر R. Jude Samulski نویسنده ارشد این مطالعه گفت: این آزمایش نشان می دهد که ژن درمانی دیگربه ویروس های موجود در طبیعت محدود نمی شود و می تواند راهنمای پیدایش نسل بعدی سیستم های انتقال ویروس برای انتقال ژن به انسان باشد.
نتایج این مطالعه در نشریه Molecular Therapy به چاپ رسیده است.
دانشمندان ژن درمانی با اصلاح ژن های معیوب فرد، بیماری را درمان می کنند. در بسیاری از مواقع این رویکرد شامل آلوده کردن و معرفی ژن جدید به سلول های سیستم طبیعی است.
باوجودیکه تعداد زیادی ویروس نسبتا بی ضرر برای این منظور وجود دارد اما هیچ یک از آنها بطورکامل مناسب ژن درمانی نیست.
Samulski و همکارانش تصمیم گرفتند به جای تکیه بر طبیعت، ویروس مورد نظر ژن درمانی خود را در آزمایشگاه مهندسی کنند.
درابتدا آنها ویروس مرتبط با آدنو یا (AAV) را که یک ویروس غیر بیماریزای کوچک بوده و اکثر انسان ها در برهه ای از زندگی خود در معرض آن قرار گرفتند انتخاب کردند. سپس آنها صفت های مورد علاقه خود را از اشکال مختلف AAV برداشته و آنها را برای ایجاد یک ویروس "chimeric" ترکیب کردند. محققان در آزمایش اول این شکل از ژن درمانی این ویروس جدید را به شش پسر با دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) دادند.
بیماری ارثی وابسته به X ، DMD بریکی ازهر4000 پسر تازه متولد شده تاثیر می گذارد.
ویروس مهندسی شده حاوی ژن دیستروفی است که در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی وجود نداشته و علت نهایی بیماری ضعف عضلانی پیشرونده است. این ژن های جایگزین شده به یک بازوی هر یک از بیماران تزریق شد. محققان توانستند ژن جدید را در تمام بیماران درمان شده با ژن درمانی کشف کنند.
در مرحله بعدی آزمایش های بالینی ، Samulski می گوید آنها در نظر دارند با دقت بیشتری بهترین راه تزریق وکتورهای ژن درمانی را به بیماران بیابند. ارائه میزان کافی ژن های جایگزین برای تاثیر درمانی بیشتر نیاز به دوزهای بیشتر ویروس دارد که به نوبه خود می تواند یک پاسخ ایمنی ناخواسته را برانگیزد. بنابراین محققان در حال بررسی تعدادی از گزینه های مختلف ، از جمله استفاده از تکنیک جدید فشاربالای طراحی شده توسط William J. Powers، برای دادن دوز پایین ویروس به عضلات هستند.
پایان مطلب
©2013 Royan Corporation. All Rights Reserved